E-Rare-3 Call for Proposals 2016 (JTC 2016) : Clinical research for new therapeutic uses of already existing molecules (repurposing) in rare diseases

L'obiettivo del bando è quello di consentire a scienziati e ricercatori di diversi paesi di collaborare su un progetto comune di ricerca interdisciplinare e transnazionale basato sulla condivisione delle rispettive competenze. Basandosi sulla definizione europea (“a disease affecting not more than five in 10.000 persons in the European Community, EC associated states and Canada”), il progetto dovrà concentrarsi e focalizzarsi su una o più malattie rare.

L'obiettivo specifico del bando è quindi quello di “promote clinical and pre-clinical proof of concept studies for the potential application of medicinal products that are either already marketed or having achieved a significant stage in the development process in rare indications. Projects should aim at discovering new therapeutic uses for Agents whose clinical safety has already been documented to move quickly into proof of concept trials in the selected rare diseases’ patient population”.

Il bando andrà a finanziare due tipologie di progetto:

• Tipologia A: Preclinical studies to verify target engagement and to perform additional toxicity testing if necessary (for example in the case of paediatric indications where juvenile animal studies might be warranted)in a disease model for a maximum period of one year followed by the implementation of Phase 1b or Phase 2a clinical trials at the beginning of the second year of the project;
• Tipologia B: Milestone-driven Phase 2 clinical trials to demonstrate that the Agent modulates the target and has the potential to yield the desired clinical outcome in the proposed disease population for a period up to three years.

Saranno finanziati solo progetti transnazionali. Ogni consorzio che presenta una proposta deve coinvolgere un minimo di tre fino ad un massimo di sei partner ammissibili provenienti da almeno tre diversi paesi partecipanti al bando.
Possono partecipare come applicant tutti i soggetti afferenti alle seguenti categorie:

- mondo accademico (research teams working in universities, other higher education institutions or research institutes);
- settore sanitario (research teams working in hospitals/public health and/or other health care settings and health organisations);
- imprese (all sizes of private companies).

In generale, è incoraggiata la partecipazione di PMI. Inoltre, è incoraggiato l’utilizzo e la partecipazione delle European health research infrastructures (in particolare le seguenti: BBMRI; EATRIS; ECRIN; ELIXIR; EU-OPENSCREEN; INFRAFRONTIER; RD-Connect and European Medicines Agency).

Per l'Italia, sono ammessi come beneficiari del progetto gli Istituti scientifici di rierca e gli Istituti di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico pubblici e privati (IRCCS).

I progetti saranno finanziati attraverso fondi nazionali e regionali. I costi ammissibili e la percentuale di finanziamento variano da paese a paese. Per maggiori informazioni a riguardo fare rifermento alle Linee guida per gli applicants: Guidelines for Applicants - E-Rare-3 JTC 2016

La scadenza per la pre-registrazione delle proposta è il 1° Febbraio 2016, mentre la scadenza per l’invio del progetto definitive è il 3 marzo 2016.